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时间：2024-02-29 16:49:46来源：互联网
中国出生缺陷干预救助基金会秘书长 薛敬洁：甲基丙二酸血症，我们救助了有1000多名孩子，也拨付了1000多万的救助金。像甲基丙二酸这一类的遗传代谢病的孩子，每个孩子可以申请两次，每次有三千至一万元的救助金。
据了解，一些公益组织、网络平台为了解决罕见病患者“找药难”问题，联合罕见病临床医学中心建立罕见病全球药物信息平台，为国内罕见病患者提供药物支持，病痛挑战基金会发布的首个罕见病就诊地图，能帮助罕见病患者更便捷获取就诊信息，缩短就医路径。
病痛挑战基金会发起人 王奕鸥：我们一方面希望国家能够激励罕见病的制药企业、特食的、特殊食品的生产厂家，加大它们的研发投入和动力。
中山大学附属第一医院内科主任 陈崴：医院给了我们很好的一个绿色通道，可以在罕见病的平台上申请，只要全世界有这个特效药能治疗的药物，医院都给了我们很好的平台，为病人服务，极大地解决了罕见病的治疗问题。
让罕见 遭看见
随着社会关注度日益提高，生物医药科技的不断的发展和进步，越来越多罕见病诊疗中心相继设立，政府、企业、医护工作者、患者家庭、慈善机构等各方携手努力，在罕见病领域的诊疗也会取得更多、更大的进展，为更多的患者和家庭带来福音。
(总台央视记者 张芸 史迎春 高磊 孔冰冰)
