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罕见病用药难怎么破(2)

时间:2024-07-28 19:15:01来源:北京商报

  据北京首都国际机场临空经济区管委会副主任王卿介绍,包括国药、上药、华润、辉瑞以及阿斯利康在内的国内外医药企业建立了生物医药检验检疫绿色通道,通关效率非常高。今年2月,先行区启动了临床急需罕见病药品审批事宜,北京市首个罕见病专属诊所于3月开业。在北京市卫生健康委、北京市药监局以及协和医院的大力支持下,每个月持续推进罕见病药品先行区的事宜,为政策正式落地探索一些路径,并积累一些经验,同时探索罕见病药品多层次保障问题。

  过去五年,武田在中国累计上市的所有新品中,有10款是罕见病药物。武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪分享称,公司后面还会继续努力,不断推出更多的创新药。可及性也是单国洪关心的话题。据介绍,目前武田在国内上市的罕见病药品,大部分已经进了“国谈”实现报销。

  武田计划接下来在生态圈建设方面继续努力。单国洪认为,罕见病的重视程度仍有较大的提升空间,有医生不了解这一疾病,公众更加不了解。因此,各方和患者组织的合作很重要。结合更大的社会能量,通过数字化的创新,通过数字孵化器,大家为罕见病未满足的需求一起寻找新的解决路径。另外,多层次多元化保障的构建和丰富才能真正帮助到罕见病患者。

  阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清透露称,未来五年,阿斯利康将上市十余种新的罕见病产品以及新的适应证。从原来完全没有任何生存的希望到可以重获新生,病人从无药可医到有药可医,医有所保,所有的创新药企都负有这样的责任:为无药可医的罕见病患者找到合适的治疗方案。


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