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如何破解百万分之一“超罕”群体用药难题 专家:探索在基本医保中制定专项预算等路径(2)

时间:2024-05-21 19:03:47来源:中国网财经

  据了解,为缩短患者与希望的距离,赛诺菲加速将创新药物引入中国。目前,融易新媒体消息,全球首个治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的治疗药物引入北京天竺罕见病药品保障先行区。

  在海南博鳌乐城医疗先行区,赛诺菲启动为酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者提供突破性酶替代治疗方案的探索。


  中国初级卫生保健基金会秘书长助理杨庆斌表示,为推动溶酶体贮积症患者早筛早诊,2023年7月,赛诺菲支持中国初级卫生保健基金会在全国范围内发起了LSDs高危筛查项目,旨在助力戈谢病、庞贝病、法布雷病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者获得及时准确的诊断。截止2024年3月共计425家医院参与项目,完成免费检测超10239份样本,诊断患者约248名。整体项目4年间共计免费检测超37900份样本,诊断患者约1231名。

  在提升医生罕见病诊疗能力方面,中国罕见病联盟启动、赛诺菲支持的中国溶酶体贮积症(LSDs)诊疗能力建设项目(STEP项目),截至目前,已支持发布了5部LSDs专家共识,在6省市成立LSDs/单病种协作组,打造37家LSDs诊疗中心以及多学科(MDT)团队,并开展250余场继续教育活动,持续提升临床医生诊疗能力。

  同时,为降低罕见病患者的自付负担,让更多患者用上“救命药”,赛诺菲先后开展了多项公益援助项目。例如,创新支付的“菲常礼赞”项目,已扩展至全国约20个省区市,截至2023年12月,已帮助602名罕见病患者在政策性保障后降低自付负担。


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